Oryzon Genomics (ORY)

Ahora es la propia Oryzon la que cuelga el informe de Edison:

https://www.oryzon.com/sites/default/files/ES0167733015Oryzon%20Genomics080318update.pdf?utm_source=MailingList&utm_medium=email&utm_campaign=Mailing+08-03-2018+Edison193

 

He estado mirando las anteriores recomendaciones de Agencias de valores sobre Oryzon, y su efecto inmediato en la cotización, y no deja de ser curioso.

1.- 29/11/2017 – Solventis fija el Precio Objetivo de Oryzon en 7,66€ ENLACE

EL 28/11 estaba en 1,799€, el 29/11 subió a 2,710€, el 30/11 subió a 3,050€ y se movió en la zona de los 3€-2,90€ durante varias sesiones

2.- 14/12/2017 – Edison Investment sube el Precio Objetivo de Oryzon de 8,60€ a 8,90€ ENLACE

El 13/12 estaba en 2,696€, el 14/12 subió a 2,915€, el 15/12 subió a 2,935€ y se movió en la zona de los 3,00€-2,70€ durante varias sesiones, para luego irse en los meses siguientes a los 2,00€-1,90€

3.- 08/03/2017 – Edison Investment (si, otra vez) sube el Precio Objetivo de Oryzon de 8,90€ a 9,20€ ENLACE

El 07/03 estaba en 2,075€, el 08/03 subió a 2,99€, y ……….

En resumen, las recomendaciones salen cuando baja a 2€ y la acción sube de golpe hasta los 3€, para, poco a poco, al no haber noticias, ir bajando de nuevo a los 2€-2,20€.

Cuidado a los piensen en entrar al calor de estas recomendaciones.

Totalmente de acuerdo. Necesitamos alguna noticia concreta sobre resultados de investigación o acuerdos de licencia. Subir a golpe de informe no es fiable...en principio.

Si, así es. Y, en medio queda bastante gente con compras en los màximos de cotización de cada período. Que algunos  mantendrán las acciones, y otros venderán con pérdidas

Lo importante es que aparezca algún licenciador para el ORY-1001, y mientras no haya algún acuerdo de licencia, para ese fármaco, por muchas publicaciones de artículos sobre esa molécula,.......si no  hay acuerdo de licencia, pues nada.

No olvidemos que Roche tenía un acuerdo con Oryzon, para la licencia sobre ese medicamento, para desarrollar la molécula y su comercialización como fármaco, y Roche rompió el acuerdo.

Tu has puesto fechas del 2017, pero es que en 2018 han vuelto a hacer de las mismas.

Con estas publicaciones de artículos, la acción se mueve en un rango entre 1,85 € (mínimos) y 3,3 € (máximos)

No olvidemos que Oryzon realizó una ampliación de capital (no preferente, en abril de 2017), a inversores americanos e ingleses, a un precio de 3,20  €.

¿No tendrán que ver estos movimientos tan bruscos con estos "socios"?

En estas semanas están teniendo una actividad frenétita, estando presentes en multitud de conferencias:

20-22 febrero BOSTON: 6th World CNS Summit [Maes presentó "Modulation of Histone Modifying Enzymes for Treatment of Neurodegenerative Disease".

26-27 febrero Suiza: 11thAnnual European Life Sciences CEO Forum & Exhibition [Buesa y Bullock: presentaron el reciente progreso de ORY-2001]

11-14 marzo California: 30th Annual ROTH Conference [Buesa y Maes presentarán el progeso de la compañía] *Oportunidad para captar nuevos inversores

15-18 marzo Italia: conference and Parkinson's disease conference AAT-AD/PD 2018 [Bullock presentará el progreso del ORY-2001 sobre el Alzheimer]: 

En 2017 en diferentes conferencias que dio Oryzon, comentaban que el ORY-2001 ejerciá una acción holística en diferentes alteraciones vistas tanto en pacientes con alzheimer como con otras enfermedades neurodegenerativas. Diferentes experimentos sugieren que ORY-2001 actúa como una droga modificando dicha enfermedad. 

En estudios pre-clínicos, el ORY-2001 no solamente restableció la memoria sino que reducció también la agresividad del SAMP8 (el SAMP8 es un modelo de ratón con envejecimiento precoz y alzheimer) a niveles normales y también consiguió que ratones mantenidos en aisalmente, se relacionaran. Ha sido probado en estudios toxicológicos GLP con ratones de 6 meses y en perros de 9 meses para facilitar estudios en Fase II de larga duración.

La seguridad  del ORY-2001 ha sido estudiada en un ensayo clínico Fase I con 106 voluntarios jóvenes y adultos. La compañía empezó recientemente un estudio en Fase IIA con ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiples y planea solicitar pronto las autorizaciones correspondientes para un ensayo clínico Fase IIA con pacientes con Alzheimer.

El ORY-2001 es administrado oralmente, es una droga que penetra en el cerebro y e inhibe selectivamente LSD1 y MAOB. La molécula actua en varios niveles, reduce la discpacidad cognigtiva, la pérdida de memoria y la neuroinflmación, al mismo tiempo ejerce efectos neuro-protectores. En varios modelos pre-clínicos, el ORY-2001 muestra una eficacia fuerte y duradera. 

 

 

 

Nueva recomendación de una Agencia, InResearch mantiene su Precio Objetivo de Oryzon, en 8,00€. Actualizo la lista que puse hace unos días.

1.- 29/11/2017 – Solventis fija el Precio Objetivo de Oryzon en 7,66€ ENLACE

EL 28/11 estaba en 1,799€, el 29/11 subió a 2,710€, el 30/11 subió a 3,050€ y se movió en la zona de los 3€-2,90€ durante varias sesiones

2.- 14/12/2017 – Edison Investment sube el Precio Objetivo de Oryzon de 8,60€ a 8,90€ ENLACE

El 13/12 estaba en 2,696€, el 14/12 subió a 2,915€, el 15/12 subió a 2,935€ y se movió en la zona de los 3,00€-2,70€ durante varias sesiones, para luego irse en los meses siguientes a los 2,00€-1,90€

3.- 08/03/2018 – Edison Investment (si, otra vez) sube el Precio Objetivo de Oryzon de 8,90€ a 9,20€ ENLACE

El 07/03 estaba en 2,075€, el 08/03 subió a 2,99€

4.- 12/03/2018 - InResearch mantiene su Precio Objetivo de Oryzon de 8,00€ ENLACE

El 12/03 abre en 2,600€

Comentario editorial en la revista Cancer Cell sobre ORY-1001:

https://www.oryzon.com/es/noticias/comentario-editorial-en-la-revista-cancer-cell-sobre-el-papel-de-ory-1001-en-la-leucemia

artículo completo:

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1535610818300230

 

 

La frase:

Our work details the development of ORY-1001, the most potent and selective KDM1A inhibitor to date

no es precisamente MODESTA.

 

Comentario Editorial en la revista Cancer Cell sobre el papel de ORY-1001 en la Leucemia Mieloide Aguda.

13-03-2018

El comentario editorial puede leerse en éste enlace

El Articulo completo publicado por los científicos de la compañía hace unos días en esta  prestigiosa revista puede descargarse de forma libre durante los próximos días en éste enlace

Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy que su artículo publicado hace unos días en Cancer Cell, una de las editoriales de mayor impacto mundial en el campo, ha sido objeto de un Comentario Editorial. Esta práctica se reserva a las publicaciones que se consideran de una especial relevancia en el número mensual.

El artículo científico en su extensión completa estará disponible de forma pública durante los próximos días en ésta dirección

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Debería concretarse en acuerdos con farmas....en todo caso es importante que avance en sus trabajos...

Qué le pasa a está acción??????

Carlos Buesa (Oryzon): "Pronto tendremos cobertura de bancos de inversión norteamericanos"

- El presidente de la biotecnológica reivindica el buen momento que atraviesa la compañía y anticipa dos años llenos de novedades

- Las conversaciones con farmacéuticas sobre sus tres moléculas, ORY-1001, ORY-2001 y ORY-3001, continúan avanzando según precisa Buesa

26/03/2018

Oryzon Genomics está en un buen momento y el mercado no lo está reconociendo. En estas dos ideas principales se resumen las declaraciones de Carlos Buesa, presidente, accionista y co-fundador de la biotecnológica, a 'Bolsamanía'. Las dos ámbitos fundamentales de la compañía, el clínico y el financiero, tienen solidez, explica Buesa. El trabajo para darse a conocer y materializar su salida al Nasdaq también 'progresa adecuadamente'. Ante esto, Carlos Buesa recalca: "La acción está en estos momentos muy infravalorada". Y avisa: "Hay un potencial de subida importante".

PREGUNTA - El valor ya está en positivo en bolsa en el año, aunque por la mínima, después de lo bien que lo han hecho en la última semana. ¿A qué atribuyen las fuertes alzas recientes?

Respuesta. A que la compañía está transmitiendo al mercado una sólida ejecución de los programas clínicos. También al hecho de que hayamos conseguido publicar en una revista de máximo impacto internacional, como es 'Cancer Cell', junto con que Edison se hizo eco de esta publicación y elevó ligeramente la valoración de la compañía. Creemos que todo esto ha podido influir en el mercado y hacer que se revitalice el comportamiento de la acción en los últimos días.

PREGUNTA - Respecto a esa valoración que tiene Edison de Oryzon, o las de Solventis e InResearch, están muy por encima de los precios actuales de cotización de la compañía. ¿Son demasiado optimistas o es que realmente Oryzon está cotizando a precios muy por debajo de lo que debería?

R. Nosotros consideramos las valoraciones de Edison, Solventis o InResearch extraordinariamente prudentes y con una visión muy europea. Por lo tanto, consideramos que la acción está en estos momentos muy infravalorada. Los comparables con compañías similares a Oryzon en Estados Unidos y en Europa lo reflejan con muchísima claridad.

PREGUNTA - ¿A qué cree que se debe esta situación?

R. Probablemente, a que somos la primera empresa de este tipo en España y a que quizás falta un poco la costumbre al valorar estas compañías con la perspectiva adecuada. En todo caso, las valoraciones que están dando Edison, Solventis e InResearch claramente le están diciendo al inversor que hay un potencial de subida importante y nosotros estamos muy confiados en que ese potencial acabará materializándose. También estamos confiados en que pronto tendremos cobertura de bancos de inversión norteamericanos y confiamos en que, cuando esto se produzca, de nuevo sea un refrendo de que el valor objetivo de la compañía es muchísimo más alto del que refleja la cotización en los últimos meses.

PREGUNTA - ¿De qué bancos norteamericanos estamos hablando?

R. Esto no lo sabremos hasta que ocurra, pero tenemos la esperanza de que pueda pasar en breve.

PREGUNTA - Después de que Roche rompiera el acuerdo para desarrollar la molécula ORY-1001, usted dijo que esta decisión no se debía a que ésta no funcionara y apuntó que “tenían que poner a caminar de nuevo la molécula y volver a habar con farmacéuticas”. ¿Cómo va esta tarea?

R. La molécula la recuperamos en su totalidad el 21 de enero. Evidentemente, ha habido un trabajo intenso de julio hasta ahora para volver a poner en orden internamente toda la mecánica para poner la molécula a trabajar. Nuestro objetivo es centrarnos en el desarrollo del 2001 y, por lo tanto, estamos buscando desde ya nuevas complicidades y nuevas alianzas para el 1001. Es un proceso de un diálogo que está en marcha, que es constructivo y que está avanzando de forma correcta. La compañía es optimista de cara al futuro de ORY-1001.

PREGUNTA - ¿Hay nombres ya encima de la mesa sobre esos posibles socios para ORY-1001?

R. Nunca hay nombres hasta que haya un hecho relevante.

PREGUNTA - Sobre su producto estrella, el ORY-2001, ¿cuáles son los siguientes hitos para esta molécula?

R. Tenemos unas sensaciones muy positivas respecto al desarrollo de esta molécula. Acabamos de volver de Turín, de la conferencia internacional de Alzheimer y Parkinson, donde nuestro director médico estuvo presentando las características de nuestros ensayos clínicos, que han generado muchísimo interés. En el congreso de Alzheimer que se celebrará este verano en Chicago esperamos presentar datos adicionales. Por lo tanto, una evolución muy positiva, y también con el 3001. Aunque la compañía dijo que íbamos a focalizar nuestros recursos en el 1001 y en el 2001, seguimos colaborando con universidades americanas en el desarrollo del 3001. En estos momentos estamos teniendo un diálogo activo y constructivo con diferentes compañías farmacéuticas sobre potenciar las tres moléculas. Estamos realmente en un momento muy positivo y muy interesante para la compañía.

PREGUNTA - Este "momento positivo", ¿se está traduciendo en la captación de más financición a través de sus constantes 'road shows'?

R. Nosotros no estamos ahora mismo buscando financiación y este tipo de 'road shows' no se hacen con el objetivo inmediato de conseguirla. Nosotros hacemos este trabajo de 'road shows' de una manera muy constante porque el objetivo estratégico es conseguir un grado de conocimiento progresivo por los actores de Wall Street de cara al objetivo final, que es hacer en el futuro un 'listing' en el Nasdaq. Este objetivo se mantiene, pero hay que tener en cuenta que en este mercado hay centenares de compañías, tanto americanas como de todo el mundo, que continuamente informan a los inversores de los progresos y estrategias.

PREGUNTA - ¿Qué plazos barajan para hacer esa salida al Nasdaq?

R. Lo haremos cuando toque, cuando se ajusten todas las piezas en el orden adecuado, cuando la compañía tenga el valor adecuado... Creemos que en los próximos dos años vamos a ser capaces de producir unos datos científicos muy interesantes. Este año es muy importante y tenemos muchísimas esperanzas de que el año que viene los ensayos clínicos, tanto con el 1001 como con el 2001, nos den datos realmente importantes.

PREGUNTA - ¿Y para cuándo salir de pérdidas?

R. Hay que entender que una biotecnológica de desarrollos clínicos que no tiene todavía productos en el mercado básicamente tiene unos ingresos discontinuos donde se alternan ingresos muy potentes o significativos con periodos donde hay pocos ingresos. Esto lleva a que, lógicamente, las cuentas trimestrales reflejen unas pérdidas operativas. Pero estas pérdidas operativas no alteran el potencial. La vara de medir el potencial de este tipo de compañías es ver cómo va la marcha del desarrollo clínico. Y, el segundo punto, que es muy importante, es la suficiencia de la caja, si realmente una compañía tiene o no tiene el pulmón financiero para ejecutar el programa hasta esos puntos de desarrollo donde se va a ver claramente que las moléculas funcionan. Oryzon está en estos momentos en ambas vertientes en una posición muy saludable, muy sólida.

PREGUNTA - ¿Para cuándo tienen previsto contar con un producto en el mercado?

R. Nuestro modelo de negocio se basa en encontrar socios farmacéuticos que nos ayuden a terminar el desarrollo clínico de las fases finales y llevarlo a mercado, que es la parte más costosa financieramente. Estamos en este momento trabajando con el 2001 diferentes opciones que podrían dar diferentes escenarios, pero esto es todavía un poco prematuro. Yo creo que tendremos datos un poco más claros probablemente en el primer trimestre del año que viene, cuando tengamos ya datos que nos van a mostrar si podemos ir por un plan de aprobación acelerado o tenemos que ir con un plan de aprobación más convencional. Y lo mismo ocurre con el 1001.

PREGUNTA - Por último, le quería preguntar por la decisión que tomaron de salir de Cataluña. ¿Qué balance hacen medio año después?

R. Yo creo que el balance es absolutamente positivo. La compañía tenía en aquel momento una incertidumbre adicional que era la inestabilidad política que se estaba produciendo por resulta del abandono de la legalidad por una parte de las autoridades de Cataluña, y esto nos producía dos situaciones complicadas: una desde el punto de vista regulatorio, y luego añadía un riesgo adicional de cara a los inversores internacionales. Haber dejado claro que Oryzon es y va a seguir siendo una empresa española ha resuelto este tema.

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04/04/2018 08:04h Hecho Relevante

Por la presente les informamos que ORYZON ha recibido la aprobación por parte de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para llevar a cabo un ensayo clínico de Fase IIa con ORY- 2001 en pacientes de enfermedad de Alzheimer (AD).

Se adjunta nota de prensa como anexo, que será distribuida a los medios de comunicación en el día de hoy.

Madrid, a 4 de abril de 2018

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Oryzon recibe la aprobación para comenzar ETHERAL: un ensayo clínico de Fase IIa con ORY-2001 en enfermedad de Alzheimer (EA)

- La aprobación ha sido concedida por la Agencia Española del Medicamento

- Es el segundo estudio de Fase IIa iniciado en enfermedades del Sistema Nervioso con esta molécula

- La compañía espera comenzar el reclutamiento de pacientes este trimestre

- Se espera próximamente las aprobaciones de otras agencias europeas para el mismo estudio

MADRID, ESPAÑA y CAMBRIDGE, EEUU, 4 de Abril de 2018 – Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, ha anunciado hoy que ha recibido la aprobación para un ensayo clínico (CTA) de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para llevar a cabo un ensayo de Fase IIa con ORY-2001 en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA).

El estudio, llamado ETHERAL (por sus iniciales inglesas de “Aproximación Epigenética a la THERapia en enfermedad de Alzheimer”), se llevará a cabo en diferentes hospitales españoles y también británicos y franceses una vez que se reciban las correspondientes aprobaciones de las autoridades regulatorias del Reino Unido y Francia.

ETHERAL está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 26 semanas de duración para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con enfermedad de Alzheimer en estadio leve y moderado. El estudio reclutará 90 pacientes e incorporará además como objetivos secundarios las diferentes dimensiones que se manifiestan en los pacientes de esta enfermedad, no solo la evolución de la memoria sino también las alteraciones del comportamiento como la agresividad y la desconexión social.

En el ensayo se medirán también los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR). La compañía espera lanzar un estudio gemelo en EEUU en los próximos meses.

En un ensayo reciente de Fase I realizado en 106 voluntarios sanos, el fármaco demostró ser seguro y bien tolerado bajo las condiciones del estudio. No hubo eventos adversos relacionados con el fármaco, ni efectos secundarios significativos ni cambios clínicos detectables. Es importante destacar que en las dosis que se aplicarán en la Fase II no se observaron efectos hematopoyéticos. La penetrancia cerebral se midió en 18 voluntarios, y la inhibición del enzima LSD1 cerebral también se estableció por separado.

En la actualidad, la compañía está realizando ya un primer estudio clínico de Fase IIa con ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple (EM). El estudio, denominado SATEEN, se está llevando a cabo actualmente en nueve hospitales españoles diferentes, y está diseñado como un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 3 brazos y 36 semanas de grupos paralelos para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY- 2001 en pacientes con esclerosis múltiple remitente recidivante (EMRR) y esclerosis múltiple progresiva secundaria (SPMS). El primer paciente fue enrolado en Enero de este año.

ORY-2001 es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La compañía ha presentado recientemente en varias conferencias científicas que ORY-2001 ejerce una acción integral en los diferentes tipos de alteraciones patológicas observadas también en pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos. Diferentes experimentos sugieren que ORY- 2001 actúa como un fármaco modificador de la enfermedad. En pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos, el deterioro cognitivo a menudo se acompaña de episodios de agitación, agresión, psicosis, apatía y depresión. En estudios preclínicos, ORY-2001 no solo restaura la memoria sino que reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8 a niveles normales y también reduce la evitación social en modelos de rata mantenidas en aislamiento. Además, ORY-2001 exhibe una eficacia muy rápida, potente y duradera en varios modelos preclínicos de EM.

Roger Bullock, director médico de Oryzon, comentó: "La aprobación de ETHERAL, el primer ensayo clínico de Fase IIa para un agente epigenético en EA, representa un hito importante para la empresa y la comunidad científica. Los estudios preclínicos validan el potencial de ORY-2001 para tratar los defectos cognitivos y reducir la neuroinflamación al aumentar la plasticidad y la funcionalidad de las neuronas.

Este es el primer paso para explorar este enfoque novedoso y hemos elegido estudiar esto en enfermos de EA con estadio leve a moderado, donde creemos que todavía hay espacio fisiológico para hacer una significativa intervención terapéutica, una población de pacientes que ha sido últimamente desatendida por la aproximación de la industria”.

Carlos Buesa, presidente y director ejecutivo de Oryzon, comentó: "ORY-2001 es una molécula con un claro potencial de ser modificadora de la enfermedad que actúa sobre los diferentes dominios que se presentan en los enfermos de Alzheimer. Hemos identificado posibles biomarcadores en LCR alterados en EA y que pueden ser modulados por ORY-2001, cuya evolución será medida en el ensayo. Esto abre un importante abanico de posibilidades no solo de una mejor comprensión de la biología de la enfermedad sino también en términos del desarrollo regulatorio del propio fármaco. Esperamos poder comenzar pronto más estudios exploratorios y la compañía sigue comprometida a explorar esta terapia epigenética en otros trastornos neurodegenerativos”.

Muy bien....paciencia...aquí hay que estar!!!ya llegarán los resultados...

Oryzon presente en conferencias de reconocido prestigio internacional

- 8-10 de Abril la HC Wainwright Global Life Sciences Conference- 2018, Monaco

- 14-18 de Abril la AACR Annual Meeting 2018 , Chicago, Illinois, EEUU

- 16-17 de Abril la 13ª edición del European Smallcap Event, Paris, Francia

MADRID, ESPAÑA y CAMBRIDGE, EEUU, 9 de Abril de 2018 - Oryzon Genomics, S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy que Directores Ejecutivos de la compañía harán presentaciones en varias conferencias de reconocido prestigio internacional.

La Dra. Tamara Maes, Vicepresidenta y CSO de Oryzon, presentará datos preclínicos adicionales de ORY-1001 en la conferencia anual de cáncer AACR Annual Meeting 2018 que tendrá lugar del 14-18 de Abril en el Centro de Conferencias McCormick Place North/South, Chicago, Illinois, EEUU. Ver más información en la página web

El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, presentará también los recientes progresos de ORY-2001 en la Conferecia Global de Ciencias de la Vida “HC Wainwright Global Life Sciences Conference- 2018”, que se realiza en Le Meridien Beach Plaza Hotel, Monte Carlo los días 8-10 de Abril. La presentación de la compañía tendrá lugar el martes 10 de Abril de 11:05-11:30 AM en el Salon Atlantic-W (2º Piso).

Asimismo, el Dr. Buesa presentará los recientes progresos de la compañía en la 13ª edición del European Smallcap Event, que tendrá lugar en Paris del 16 al 17 de Abril en el Hotel Westin Paris – Vendôme.

La compañía ha reportado recientemente que ha recibido la autorización para iniciar su segundo ensayo clínico de Fase IIa con ORY-2001, éste en enfermos de Alzheimer leves y moderados. ORY-2001 ejerce una acción holística en las diferentes alteraciones que se presentan en pacientes de Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas. Diferentes experimentos sugieren que ORY-2001 puede actuar como un fármaco modificador de la enfermedad. En pacientes de AD y otras enfermedades neurodegenerativas, el deterioro cognitivo va acompañado a menudo por episodios de agitación, agresividad, psicosis, apatía y depresión. En estudios preclínicos, ORY-2001 no solo restaura la memoria sino que también reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8, un modelo de envejecimiento acelerado y enfermedad de Alzheimer, a niveles normales y reduce también la evitación social en modelos de ratas mantenidas en aislamiento. ORY-2001 ha sido evaluado en estudios de toxicología regulatorios de 6 meses en rata y 9 meses en perro para permitir estudios de Fase II de larga duración. La seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 ha sido evaluada en un ensayo clínico de Fase I realizado en 106 voluntarios sanos jovenes y ancianos, que ha confirmado la unión del fármaco a su diana LSD1 y su penetración cerebral, y ha permitido establecer las dosis para ensayos de Fase II en pacientes. La compañía ha iniciado recientemente un ensayo clínico de Fase IIa con ORY-2001 en pacientes de esclerosis múltiple (EM), que está progresando, habiendo reclutado el primer paciente en Enero.

ORY-2001 es un fármaco oral y que penetra en el cerebro que inhibe selectivamente LSD1 y MAOB.

La molécula actúa a varios niveles, reduciendo el deterioro cognitivo, la pérdida de memoria y la neuroinflamación, y al mismo tiempo ha mostrado efectos neuroprotectores. En varios modelos preclínicos de EM, ORY-2001 presenta una eficacia potente y duradera. LSD1 es un modulador epigenético, que regula la metilación de histonas y modula los patrones de expresión génica. Los enfoques epigenéticos para modificar la progresión de diversas enfermedades neurodegenerativas, que se centran en la producción de cambios en los patrones de expresión génica en células del cerebro, han generado interés en la industria farmacéutica.

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