#226
Re: Laminar Pharma prepara su salida a Bolsa para 2022
“Es un proyecto de vida”: LAM561, el prometedor fármaco español en ensayos clínicos ante el cáncer cerebral más letal
Paula Fernández, directora científica de la biofarmacéutica que ha desarrollado el medicamento, explica a ‘Infobae España’ cómo actúa contra el glioblastoma
18/01/2024
10.950 horas. A primera impresión puede parecernos muchísimo tiempo, casi 11.000 horas con sus 657.000 minutos. Sin embargo, apenas son 15 meses. Esa es la esperanza de vida que tienen las personas a las que se les diagnostica un glioblastoma, el tipo de cáncer cerebral más letal. De hecho, esa media de supervivencia solo se da si el paciente puede someterse al tratamiento, que no siempre ocurre.
El mejor de los casos es desalentador. El tratamiento estándar incluye operaciones, radio y quimioterapia, con los que se pretende rascar algunos meses más de vida. Terminado este proceso, el glioblastoma vuelve a crecer en el cerebro aproximadamente a los seis meses. Incluso se conocen casos relatados por oncólogos en los que, solo horas después de extirpar el tumor, este comienza a crecer de nuevo.
Al tratarse de un tumor en estadio IV (el grado más alto) y en el cerebro, a menudo ni siquiera es posible pasar por quirófano debido a la extrema dificultad de acceso a la zona. Por ello, la propia localización del glioblastoma ya supone un problema tanto a nivel quirúrgico como de tratamiento, porque tampoco son muchos los fármacos capaces de atravesar la barrera hematoencefálica y, los que sí pueden, resultan tóxicos si se consumen de forma prolongada.
LAM561, el medicamento de la esperanza
Quizás no haya que mirar demasiado lejos al horizonte para encontrar una esperanza. La empresa biofarmacéutica Laminar Pharma ha desarrollado un fármaco, el LAM561, cuyos resultados ilusionan a la comunidad científica y a los pacientes. Más si se tiene en cuenta que hace más de quince años que no se ha logrado ningún avance en el tratamiento contra esta enfermedad.
Paula Fernández es doctora en Bioquímica y Biología Molecular y la directora científica de Laminar Pharma, cuya sede está en Mallorca, y ha explicado para Infobae España la situación actual en la que se encuentra el medicamento: “Nuestro medicamento ahora mismo está en un ensayo clínico que es pivotal para la EMA, esto quiere decir que después de este estudio no nos van a pedir que hagamos otro más para poder solicitar la autorización. Tenemos que reclutar 140 pacientes y ya llevamos 107″.
Frente a la poca efectividad de los tratamientos que están disponibles actualmente, en sus inicios el LAM561 ya mostraba beneficios clínicos “en un 40% de los pacientes que tenían un glioblastoma”. Pero, ¿a qué nos referimos con beneficios clínicos? Significa que el tumor se estabiliza, que deja de crecer. Incluso se reportó el caso de un paciente en el que no solo dejó de crecer el glioblastoma, sino que empezó a menguar. “Entró con una esperanza de vida de tres meses y estuvo tres años en el ensayo; fue una respuesta excepcional”, cuenta Fernández.
Otra de las cualidades revolucionarias de este fármaco es su seguridad. Como en todos los medicamentos, los primeros estudios se centran en determinar la dosis y sus efectos secundarios, comprobar cuáles son las limitaciones de toxicidad. “Empezamos a tratar a gente con un gramo al día de nuestro fármaco y llegamos hasta 16 gramos al día sin que hubiera efectos adversos serios, lo cual es brutal. Creo que no debe haber ningún producto oncológico que se dé a dosis tan altas”, explica la directora. Al final, se estableció que la dosis adecuada era de 12 gramos al día.
Las carencias de los medicamentos tradicionales
Paula Fernández es doctora en Bioquímica y Biología Molecular y la directora científica de Laminar Pharma, cuya sede está en Mallorca, y ha explicado para Infobae España la situación actual en la que se encuentra el medicamento: “Nuestro medicamento ahora mismo está en un ensayo clínico que es pivotal para la EMA, esto quiere decir que después de este estudio no nos van a pedir que hagamos otro más para poder solicitar la autorización. Tenemos que reclutar 140 pacientes y ya llevamos 107″.
Frente a la poca efectividad de los tratamientos que están disponibles actualmente, en sus inicios el LAM561 ya mostraba beneficios clínicos “en un 40% de los pacientes que tenían un glioblastoma”. Pero, ¿a qué nos referimos con beneficios clínicos? Significa que el tumor se estabiliza, que deja de crecer. Incluso se reportó el caso de un paciente en el que no solo dejó de crecer el glioblastoma, sino que empezó a menguar. “Entró con una esperanza de vida de tres meses y estuvo tres años en el ensayo; fue una respuesta excepcional”, cuenta Fernández.
Otra de las cualidades revolucionarias de este fármaco es su seguridad. Como en todos los medicamentos, los primeros estudios se centran en determinar la dosis y sus efectos secundarios, comprobar cuáles son las limitaciones de toxicidad. “Empezamos a tratar a gente con un gramo al día de nuestro fármaco y llegamos hasta 16 gramos al día sin que hubiera efectos adversos serios, lo cual es brutal. Creo que no debe haber ningún producto oncológico que se dé a dosis tan altas”, explica la directora. Al final, se estableció que la dosis adecuada era de 12 gramos al día.
Las carencias de los medicamentos tradicionales
El hándicap del abordaje del tratamiento es la estela de fracasos que desaniman a científicos, médicos y pacientes. “Hace diecisiete años que no sale nada. Se han intentado un montón de ensayos clínicos que han fracasado”, expone Fernández, quien apunta que “es un nicho terapéutico muy complicado que a la gente o a los médicos les da mucho miedo dar esperanzas porque todo ha fracasado en los últimos veinte años”.
Esa desconfianza hacia ese nuevo tratamiento contra el glioblastoma, el temor de que resultara ser el espejismo de un oasis en el desierto, fue lo que complicó el inicio de los ensayos clínicos, pues era difícil animar a los pacientes a que participaran en ellos. Ahora, Laminar Pharma cuenta con más de 25 centros abiertos en España, Inglaterra, Francia e Italia. Al principio de los ensayos, Israel también estaba dentro de este grupo, pero introdujo como primera línea de tratamiento el casco de Optune y fue eliminado del grupo.
El tratamiento de Optune por el que Israel optó es una especie de casco magnético que el paciente debe llevar colocado entre 17 y 18 horas diarias, según la experta, lo cual “limita muchísimo su calidad de vida”. Pese a que Jerusalén sí que lo acogió como primera línea de tratamiento (junto con la cirugía y la quimioterapia), no se ha extendido más allá. Estados Unidos llegó a aprobarlo, pero en Europa ni siquiera está implementado. De hecho, su efectividad es también limitada, ya que solo aumentaba la esperanza “una media de cuatro meses”.
Un medicamento único en su clase
Esa desconfianza hacia ese nuevo tratamiento contra el glioblastoma, el temor de que resultara ser el espejismo de un oasis en el desierto, fue lo que complicó el inicio de los ensayos clínicos, pues era difícil animar a los pacientes a que participaran en ellos. Ahora, Laminar Pharma cuenta con más de 25 centros abiertos en España, Inglaterra, Francia e Italia. Al principio de los ensayos, Israel también estaba dentro de este grupo, pero introdujo como primera línea de tratamiento el casco de Optune y fue eliminado del grupo.
El tratamiento de Optune por el que Israel optó es una especie de casco magnético que el paciente debe llevar colocado entre 17 y 18 horas diarias, según la experta, lo cual “limita muchísimo su calidad de vida”. Pese a que Jerusalén sí que lo acogió como primera línea de tratamiento (junto con la cirugía y la quimioterapia), no se ha extendido más allá. Estados Unidos llegó a aprobarlo, pero en Europa ni siquiera está implementado. De hecho, su efectividad es también limitada, ya que solo aumentaba la esperanza “una media de cuatro meses”.
Un medicamento único en su clase
El medicamento desarrollado por Laminar Pharma también resulta innovador en su propia constitución. Se trata de un lípido sintético cuyo mecanismo de acción es totalmente novedoso, el primero de su clase. “No existen fármacos ahora mismo en el mercado que tengan un mecanismo de acción como el nuestro, y la diferencia principalmente con otro tipo de fármacos es que la diana terapéutica del nuestro son los lípidos y el metabolismo lipídico, en vez de ser proteínas o ácidos nucleicos como ADN o ARN que es lo más habitual”, aclara la doctora. La diana terapéutica es el lugar del organismo donde un fármaco ejerce su acción.
Las células tumorales están constantemente enviando señales al resto de células sanas para que se dividan. Estas células cancerígenas cambian sus membranas, sus propiedades biofísicas, y se generan nuevas vías de señalización hacia el núcleo que continúan ordenando que se multiplique. Los fármacos tradicionales bloquean la vía principal por la que se envían las señales y, durante un tiempo, las órdenes para la división cesan. Sin embargo, las células tumorales encuentran otras vías para volver a mandar sus señales, es decir, que el cáncer reaparezca.
Así, el modus operandi del LAM561 es distinto de estos tratamientos habituales, pues ataca a la célula de forma global. Como explica la doctora Fernández, el fármaco de Laminar Pharma modifica ”esa membrana haciéndo que se parezca más a como era cuando estaba sana, que impiden que esas señales puedan ocurrir. Entonces no estamos afectando a una única vía, sino que afectamos a la célula de forma global”.
Al tratarse de un lípido, el medicamento se incorpora directamente a las membranas y altera su funcionamiento. “Lo que hacemos es quitarle el soporte en el que se tiene que anclar esa proteína, que es la que da la señal, así que no puede hacerlo”, cuenta.
Cerca de ser una realidad en toda Europa
Las células tumorales están constantemente enviando señales al resto de células sanas para que se dividan. Estas células cancerígenas cambian sus membranas, sus propiedades biofísicas, y se generan nuevas vías de señalización hacia el núcleo que continúan ordenando que se multiplique. Los fármacos tradicionales bloquean la vía principal por la que se envían las señales y, durante un tiempo, las órdenes para la división cesan. Sin embargo, las células tumorales encuentran otras vías para volver a mandar sus señales, es decir, que el cáncer reaparezca.
Así, el modus operandi del LAM561 es distinto de estos tratamientos habituales, pues ataca a la célula de forma global. Como explica la doctora Fernández, el fármaco de Laminar Pharma modifica ”esa membrana haciéndo que se parezca más a como era cuando estaba sana, que impiden que esas señales puedan ocurrir. Entonces no estamos afectando a una única vía, sino que afectamos a la célula de forma global”.
Al tratarse de un lípido, el medicamento se incorpora directamente a las membranas y altera su funcionamiento. “Lo que hacemos es quitarle el soporte en el que se tiene que anclar esa proteína, que es la que da la señal, así que no puede hacerlo”, cuenta.
Cerca de ser una realidad en toda Europa
El pasado mes de septiembre, el LAM561 superó con éxito el primer análisis que determina la seguridad del fármaco. Un comité de expertos independiente, que es el encargado de supervisar y guiar las pruebas, dio luz verde a que se continuara la investigación. Próximamente, en febrero, el medicamento se someterá a una segunda prueba, en la que se medirá su eficacia. Desde la biofarmacéutica mallorquina se muestran confiados: “Nosotros pensamos que el escenario más probable que ocurra es que nos digan que todo va bien, que sigamos adelante”.
A inicios del verano, en junio o julio, tendrá lugar el tercer y último examen en el que el comité aportará los resultados del medicamento con datos. Si se supera este análisis, no habría tiempo que perder, pues se iniciarían los trámites para solicitar la autorización de la venta del fármaco en toda Europa, aunque la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ya ha acordado ofrecérselo: “es un tratamiento oncológico y además el ensayo clínico se está produciendo en distintos países de la Unión Europea. Le hemos solicitado a la EMA que nos deje ir por el procedimiento centralizado y nos han dado la autorización”, confirman.
Tanto su directora científica como todo el equipo de Laminar Pharma tienen sus esperanzas depositadas en los próximos meses, que serán cruciales para la implantación de un medicamento que haga frente al glioblastoma y su agresividad. “Es un proyecto de vida”, asegura la doctora. Un proyecto que puede revolucionar la medicina oncológica; o lo que es lo mismo, salvar vidas.
Link
Tanto su directora científica como todo el equipo de Laminar Pharma tienen sus esperanzas depositadas en los próximos meses, que serán cruciales para la implantación de un medicamento que haga frente al glioblastoma y su agresividad. “Es un proyecto de vida”, asegura la doctora. Un proyecto que puede revolucionar la medicina oncológica; o lo que es lo mismo, salvar vidas.
Link
