CLPT
Yo añadí algo a la posicion la semana pasada aprovechando la debilidad. Esta en el rango de precios que esperaba para añadir.
Respecto al diseño del ensayo clínico de QURE, en ningun caso se pretende diseñar lo que comentas para el brazo placebo, no funciona asi. Sería una inmoralidad total LOL
Lo que me gusta es el ángulo de “picks & shovels”:
Neurona (NRTX-1001) en epilepsia, AskBio (AB-1005) en Parkinson y Plus Therapeutics (186RNL) en GBM están publicando datos muy sólidos, todos usando la plataforma de CLPT para el delivery intracraneal. Eso ya se ve en las cuentas: el segmento de biologics/drug delivery crece a doble dígito y la compañía habla de ~30 partners activos.
Si 2–3 de estas terapias llegan a mercado, CLPT cobra un “toll” por procedimiento; no es el upside de la pharma que vende el fármaco, pero sí un modelo más diversificado y menos binario que cada biotech individual.
Sobre QURE/Huntington, por lo que he leído el choque con la FDA va más por el nivel de evidencia comparativa (no aceptar un BLA basado casi solo en controles externos) que por exigir una cirugía “sham” con placebo, algo que sería difícilmente defendible éticamente como comentaba antes. Y en paralelo, leyes tipo Give Kids A Chance van justo en la dirección de empujar más ensayos en enfermedades raras graves, lo que a medio plazo también aumenta el universo de posibles partners para CLPT.
yo sigo viendo CLPT como una forma más diversificada de jugar el boom de terapias avanzadas en SNC, y por eso he aprovechado la corrección para ampliar algo la posición.
