El nuevo ensayo que combina PM54 con inmunoterapia parece un hito bastante relevante para PHM por el amplio ámbito geográfico que abarca y por haberse anunciado el respaldo de la FDA antes de su lanzamiento. también es indicativo de que los resultados preliminares son psitivos.
El ensayo se dirige al tratamiento de segunda línea y posteriores de varios tumores sólidos: melanoma, cáncer de endometrio, cáncer neuroendocrino extrapulmonar y mesotelioma. Todos ellos con pocas posibilidades de tratamiento actualmente, principalmente mesotelioma y cáncer neuroendocrino extrapulmonar.
Para tratar de entender la posible estrategia que se persigue, resumo los antecedentes y datos que ya se saben:
- Ensayos previos ya en curso de PM54: Se está finalizando un ensayo de fase 1a/1b de seguridad y eficacia (110 pacientes entre 2023-2026) y se ha iniciado una fase 1 de farmacología a gran escala (105 pacientes entre 2025-2027.
- La patente principal de PM54 está vigente hasta 2037 y con extensión potencial hasta 2042. Además, se han registrado nuevas patentes de combos de PM54 con atezolizumab (para primera línea de tratamiento de mesotelioma), con irinotecan (para segunda línea de varios tumores sólidos), para segunda línea de melanoma, y patente de síntesis mejorada de obtención de PM54 (también llamado Compuesto IA).
- El recorrido de lurbinectedina, que obtuvo la aprobación acelerada en segunda línea en USA y otros países en base a un ensayo de Fase II, para luego escalar a primera línea de tratamiento en cáncer de pulmón de célula pequeña y leiomiosarcoma, en base a ensayos de Fase III.
Si este nuevo ensayo tuviera resultados positivos de seguridad (Fase I) y eficacia (Fase II), es bastante probable que PHM pueda optar a aprobación acelerada de la FDA en segunda línea, especialmente en mesotelioma y cáncer neuroendocrino extrapulmonar, tumores muy agresivos, con alto índice de recaida y muy pocas opciones de tratamiento en la actualidad.
Pero mas allá de eso, con los precedentes que se conocen, el objetivo a largo plazo pudiera ser el escalado mediante fases III a primera línea de la combinación con inmunoterapia, posiblemente atezolizumab. Una estrategia que beneficiaría a ambos, primero por aprobbación acelerada en segunda línea, y segundo y posterior, por aprobación definitiva en primera línea, con muchos más pacientes.
Parece un desarrollo lógico y de “miras largas”. También es de agradecer que PHM informe de este nuevo paso previo al ensayo. Pero a los reyes magos les pediría una colaboración externa potente para acortar los plazos de desarrollo e incrementar las posibilidades. Poder optar a aprobaicones aceleradas en 2/3 años y a primera línea en 5/6 años. Posiblemente la diferencia entre que el mercado lo tenga en cuenta y lo valore o siga durmiendo la siesta.
Por si acaso ya no hablamos, felices fiestas a tod@s,
