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Análisis de Pharmamar (PHM), antigua Zeltia

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Análisis de Pharmamar (PHM), antigua Zeltia
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#13705

Estimación de mPFS del ensayo IMforte

He cargado a la IA los datos del ensayo del Monte Sinaí y los datos publicados por Jazz para obtener una estimación de los resultados que puede conseguir el ensayo IMforte. Os copio la estimación:
  
Estimación razonada de la mediana de supervivencia libre de progresión (mPFS) del combo atezolizumab + lurbinectedin en el ensayo IMforte 

El ensayo IMforte de fase III evalúa la combinación de atezolizumab y lurbinectedin como terapia de mantenimiento en primera línea para el cáncer de pulmón de células pequeñas de etapa extensa (ES-SCLC) tras una inducción con quimioterapia (carboplatino + etoposido) y atezolizumab. La mPFS de atezolizumab monoterapia en esta fase de mantenimiento se establece en 2.6 meses (basada en el estudio IMpower133). Las empresas (Jazz Pharmaceuticals y Roche) han anunciado que los resultados son "clínicamente significativos", definiendo esto como un incremento mínimo de 3 meses respecto a atezolizumab solo (es decir, mPFS ≥ 5.6 meses). Usando los datos del estudio preclínico de Chakraborty et al. (Mount Sinaí, 2024) y el contexto clínico, calculamos la estimación. 

Datos de referencia del estudio preclínico 

El estudio de Chakraborty muestra que lurbinectedin potencia la eficacia del bloqueo de PD-L1 al activar la vía STING-IFN, mejorando el control tumoral en modelos murinos de SCLC: 

  • Primera línea: Lurbinectedin monoterapia redujo el volumen tumoral en un 66.9% (RPP) y 72.17% (RPM), mientras que la combinación con anti-PD-L1 logró regresiones del 93.9% (RPP) y 90.86% (RPM), con remisiones completas en 2/12 y 3/11 ratones, respectivamente.

  • Mantenimiento: Tras quimioinmunoterapia (cisplatino + etoposido + anti-PD-L1), la combinación redujo el volumen tumoral en un 73.7% frente a anti-PD-L1 solo (356.9 mm³ vs. 1,357.5 mm³ al día 55), con 1/9 ratones en remisión completa y un retraso significativo en el crecimiento tumoral. La curva de Kaplan-Meier indicó una supervivencia prolongada (p<0.001).

  • Mecanismo: La activación de STING contrarresta la inmunosupresión del SCLC.

Aunque no se reporta mPFS numérica en meses, la reducción tumoral sostenida y el aumento de SG sugieren un beneficio superior al de anti-PD-L1 monoterapia, especialmente en mantenimiento.

Contexto clínico y suposiciones
 
  1. mPFS base: 2.6 meses con atezolizumab monoterpaia en mantenimiento (IMpower133).
  2. Criterio de significancia clínica: Incremento mínimo de 3 meses → mPFS ≥ 5.6 meses.
  3. Efecto de lurbinectedin
    • En segunda línea como monoterapia, lurbinectedin tiene una mPFS de ~3.5 meses.
    • En combinación preclínica, la regresión >70-90% indica un efecto sinérgico que supera los beneficios individuales.
  4. Comparación con ensayos previos
    • IMpower133: mPFS de 5.2 meses con atezolizumab + quimio en primera línea vs. 4.3 meses con quimio sola (incremento de 0.9 meses). En mantenimiento aislado, el beneficio cae a 2.6 meses.
    • CASPIAN: mPFS de 5.1 meses con durvalumab + quimio.
    • Lurbinectedin aporta un mecanismo único (STING-IFN), sugiriendo un incremento mayor.

Estimación
 
  • Punto de partida: mPFS de 2.6 meses con atezolizumab solo.
  • Requisito mínimo: mPFS ≥ 5.6 meses (incremento de 3 meses).
  • Evidencia preclínica: 
    • En mantenimiento, la combinación retrasó el crecimiento tumoral hasta el día 55 (~1.8 meses en ratones), frente a una recaída rápida con anti-PD-L1 solo (volumen tumoral de 789 mm³ con lurbinectedin vs. 1,357.5 mm³ con anti-PD-L1 al día 55). Esto sugiere un retraso de al menos 2-3 veces el tiempo de progresión base en ratones, considerando que con anti-PD-L1 solo el tumor creció significativamente antes.
    • Traducido a humanos, donde 1 mes en ratones equivale aproximadamente a 3-4 meses (según modelos de progresión acelerada), el beneficio podría escalar proporcionalmente.

Estimación conservadora:
 
  • Incremento mínimo de 3 meses → mPFS de 5.6 meses.
  • Dados los datos preclínicos (73.7% de reducción tumoral), un incremento de 3.5-4 meses es razonable → mPFS de 6.1-6.6 meses.

Estimación optimista:
 
  • La regresión >90% en primera línea y el control prolongado en mantenimiento (día 55 vs. recaída rápida) sugieren un beneficio de 4-5 meses → mPFS de 6.6-7.6 meses.
  • La sinergia STING-IFN/CD8 y las remisiones completas respaldan este rango superior.

Ajuste por realidad clínica: 

  • El SCLC es agresivo, y la traslación preclínico-clínica suele reducir el efecto (heterogeneidad tumoral, resistencia adaptativa). Sin embargo, la significancia clínica anunciada asegura al menos 5.6 meses.
  • Comparando con otros incrementos en SCLC (0.9-1.2 meses en primera línea), el mecanismo único de lurbinectedin podría duplicar o triplicar ese beneficio en mantenimiento.

Rango probable: Considerando la evidencia, se estima una mPFS de 6.1-7.1 meses, con un valor central de 6.6 meses. Esto implica un incremento de ~4 meses sobre atezolizumab monoterapia, alineado con la magnitud preclínica y el umbral de significancia clínica.

Conclusión
 
La mPFS del combo atezolizumab + lurbinectedin en IMforte probablemente esté entre 6.1 y 7.1 meses, con un estimado central de 6.6 meses, superando en ~4 meses a atezolizumab solo (2.6 meses). Esta estimación se basa en la potente sinergia observada preclínicamente (regresión >70-90%, retraso prolongado del crecimiento tumoral) y el criterio de significancia clínica (mínimo +3 meses). 

..............

Qué opináis? 
#13706

Re: Estimación de mPFS del ensayo IMforte

Grande.

Ojalá, la verdad. Si tan bueno es como para un cambio de la práctica clínica, como están pregonando, debería ser en torno a los 7 meses.

Veremos en breve...
#13707

Re: Estimación de mPFS del ensayo IMforte

Yo ya sabes lo que opino.
5,6 está muy bien, pero no para tanto bombo que le están dando.
Es muy posible que además de la tremenda sinergia ya conocida entre los dos agentes, también hubieran tenido suerte con los pacientes en el brazo lurbi/Atezo.
No me extrañaría nada ver esa PFS de 6,5 a 7

Y la OS un poco de lo mismo. Creo que también van a sorprender ...
#13708

Re: Análisis de Pharmamar (PHM), antigua Zeltia

Buenos días
Si no estoy confundido la combo de tarla más  durva dio un PFS de 5,6 meses, contado desde mantenimiento, en el ensayo clinico de fase I.
Si la como lurbi más atezo da Un PFS de 6,6 meses y los datos de OS van en consonancia, sería la HOS...

#13709

Re: Estimación de mPFS del ensayo IMforte

Muchas gracias Murdoch. Los datos son muy buenos. Si se confirman, parece claro que la 1L y 2L se la repartirán durante unos años Lurbi y Tarla, con sus respectivos inmunos.....y eso significará un incremento potente en las ventas. Iremos viendo, pero el futuro pinta muy bien!!!
#13710

Re: Estimación de mPFS del ensayo IMforte

Sí, justo.  

En el ensayo 2small de fase 1, si bien con pocos pacientes, la mPFS fue 4,9 meses, teniendo en cuenta que este ensayo es para segunda línea y a los pacientes a los que se les aplica ya les ha aparecido nuevamente la enfermedad, han progresado después de la quimio con platino. En el IMforte, el combo se aplica acto seguido tras la quimio, sin ese intervalo hasta el progreso de la enfermedad. Teóricamente, esos 4,9 meses han de subir y quedarse en 5,6 meses es algo que ya se presupone. Está bien y permitirá que se apruebe, pero no es la repera. Pero con una mPFS a partir de 6,5 meses la cosa cambia. 

El programa Dellphi del tarlatamab para primera línea es como sigue: 

-          Ensayo de fase 1b Delphi 303: se estudian pacientes en 9 grupos, de los cuales 5 grupos empiezan desde inducción con quimio de platino + tarla + PD-L1 (atezo o durva) y otros cuatro grupos son para fase de mantenimiento con tarla + PD-L1. 
 
-          Los datos de los cuatro grupos de mantenimiento se publicaron en ESMO EN septiembre de 2024 y daban una mPFS de 5,3 meses con durva y 5,6 meses con atezo, mismo “punto de partida” que se le supone al IMforte. Estos datos han dado pie al ensayo de fase 3 para primera línea de mantenimiento que está haciendo Amgen con el tarla + durva. Ese ensayo empezó en junio de 2024 y al ritmo de Amgen se terminará en verano de 2026, y pongamos un año más para congreso y aprobado. En verano de 2027 estaría aprobado en USA y compitiendo con IMforte. Pensando que donde Imforte tardará 4 años en total, Amgen tardará tres en total. 
 
Por otra parte, las ventas del tarla en segunda línea han ido creciendo más o menos como en su día lo hizo la lurbi, pasando de 36 millones en el 3T/24 a 67 millones en el 4T y a 79 en el 1T/25. La expansión parece que se modera. Hay que tener en cuenta que el coste del tarla es mínimo tres veces mayor que el de la lurbi, por lo que el número de pacientes sería un tercio del que tiene la lurbi. Seguramente el tarla aún le robará algo más de cuota a la lurbi en segunda línea, pero sus hándicaps de coste excesivo y efectos adversos están ahí y se traducen en similares ingresos pero menos pacientes, hasta ahora. 

¿En primera línea de mantenimiento sería extrapolable algo similar? De partida, el durva es también más caro que el atezo. Una mPFS de 5,6 meses del IMforte deja el “partido” así: 

-          Atezo + lurbi: Ligera mejor mPFS, menores efectos adversos, menor coste. 
-          Tarla + durva: Mejor OS. 

Pero si IMforte se va a 6,6 meses de mPFS esto le debería hacer un roto importante al programa DELLphi del tarla para mantenimiento, porque la ventaja en mPFS se agranda y la desventaja en OS se reduce. 

También por último decir que no hay datos publicados todavía de los grupos de inducción del ensayo Dellphi 303, pero en sus patentes Amgen sí publicó unos datos preliminares de unos 15 pacientes, que en resumen dicen: 

De los primeros 15 pacientes inscritos, 11 fueron evaluados mediante imágenes para determinar cómo respondió su cáncer al tratamiento. De los 11 pacientes evaluados, 4 (36,4%) mostraron algún grado de reducción del tumor (2 confirmados y 2 no confirmados), 5 (45,5%) mantuvieron el cáncer sin cambios, y 2 (18,2%) experimentaron un crecimiento del tumor. 

De los efectos adversos: En cuanto a la seguridad, 14 de los 15 pacientes (93,3%) experimentaron efectos secundarios relacionados con el tratamiento. De estos, 13 (86,7%) tuvieron efectos secundarios más severos, clasificados como grado mayor a 2. Siete pacientes (46,7%) presentaron un efecto secundario conocido como síndrome de liberación de citocinas, que es una reacción del sistema inmunológico. Seis de estos casos fueron leves (grado 1), y uno fue moderado (grado 2). Dos pacientes del grupo interrumpieron el tratamiento debido a efectos secundarios graves: uno tuvo una convulsión severa (grado 3) y otro presentó una disminución grave de plaquetas en la sangre (grado 4), relacionada con la quimioterapia. 

En cualquier caso, Amgen ha anunciado que en los próximos meses lanzará una fase 3 del tarla desde inducción aunque aún está pendiente de publicar los datos definitivos de inducción del Dellphi 303.
#13711

Re: Estimación de mPFS del ensayo IMforte

Está claro que los indicadores de PFS y OS son vitales en los ensayos clínicos, ahora bien, creo por pura lógica que un buen dato de OS es más importante que el de PFS.
Partiendo de la hipótesis de que los datos de PFS de lurbi + atezo sean de 6,6 meses y los de tarla + durva de 5,3 meses, ¿qué cifra de OS estimáis que debería conseguir Imforte para terminar de hacerle un buen roto comercial al combo tarla + durva?


#13712

Re: Estimación de mPFS del ensayo IMforte

hay que tener en cuenta que en los ensayos de fase II para segunda línea de SCLC, lurbi consiguió un OS de 9 meses y tarla llegó a los 15 meses. Se espera que en Lagoon, lurbi + irino llegue a los 12 meses.
Se habla de...
Pharmamar (PHM)
Guía Básica