Farmas Orphan Drug

Row Num Generic Name Designation Date Orphan Designation Marketing Approval Date

1 Macitentan 09-03-2009 Pulmonary Arterial Hypertension 10-18-2013
2 Riociguat 09-19-2013 Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension 10-08-2013
3 Riociguat 09-19-2013 Pulmonary Arterial Hypertension 10-08-2013
http://orphandruganaut.wordpress.com/2013/11/04/fda-october-2013-orphan-designations-receiving-approval/

The chart below identifies the 28 FDA October 2013 Products Receiving Orphan Designation. The chart is generated from the FDA’s Orphan Drug Product Designation Database Application and is current as of November 3, 2013. The chart is created by performing a search for the following date range:
http://orphandruganaut.wordpress.com/2013/11/03/fda-october-2013-products-receiving-orphan-designation/

MSTX
Sietesoles, busco el enlace de su aprobacion como Orphan Drug en USA y no lo encuentro,solo el de Europa, gracias pues entonces estoy en un error respecto a USA.
Anuncia perdidas en Q-3
http://seekingalpha.com/news-article/8047252-mast-therapeutics-reports-third-quarter-2013-financial-results?source=email_rt_mc_body&app=n
---- >

http://orphandruganaut.wordpress.com/2013/11/07/rare-diseases-gene-therapies-for-hemophilia/

I – Dimension Therapeutics Start-Up

The creation of Dimension Therapeutics, a new Cambridge MA-based start-up gene therapy company, focusing on the development of treatments for rare diseases, is announced on October 31. Fidelity Biosciences and REGENX Bioscience announce the creation of the new start-up company that will develop and commercialize novel Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy products for multiple rare disease indications. During gene therapy, an AAV delivers a working “healthy” gene into the body to replace the faulty or missing targeted gene.

MSTX

Orphan Drug Status Designated.

http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/OOPD_Results_2.cfm?Index_Number=408113

At this meeting, there are 13 positive opinions recommending orphan designation for the treatment of (public summaries of the opinions will be available on the EMA website following adoption of the respective decisions on orphan designation by the European Commission) :

• Glioma (ERC Belgium)

• Follicular Lymphoma (Janssen-Cilag International)

• Necrotising Enterocolitis (Laboratorio Farmaceutico S.I.T. s.r.l.)

• Hypoparathyroidism (NPS Pharma UK)

• Primary Biliary Cirrhosis (Lumena Pharma UK)

• Alagille Syndrome (Lumena Pharma UK)

• Primary Sclerosing Cholangitis (Lumena Pharma UK)

• Progressive Familial Intrahepatic Cholestatis (Lumena Pharma UK)

• Dravet Syndrome (Brabant Pharma)

• Hemophilia A (Chugai Pharma Europe)

• Cystic Fibrosis (Novoteris)

• Dengue Fever (Cote Orphan Consulting UK)

• Arteriovenous Access Dysfunction (Proteon Therapeutics).

2013 EMA COMP Calendar

December 10 – 11, 2013.
Please Note: “Interferon” courtesy of Linda Bartlett (Photographer) from the National Cancer Institute (NCI). [Public domain in the US].

Copyright © 2012-2013, Orphan Druganaut Blog. All rights reserved.
http://orphandruganaut.wordpress.com/2013/11/12/europes-november-2013-products-receiving-orphan-drug-designation/

Estados Unidos la legislación bipartidista, conocida como la Ley Nacional de Investigación Pediátrica de la red (NPRNA) de 2013, HR 225 , aprobado por el Senado por unanimidad (11/14) como parte de un paquete de salud de tres proyecto de ley ( S. 252 - Ley de reautorización PREMATURO ), 2 días después de pasar a la Cámara de Representantes (11/12). NPRNA está pendiente de la firma del presidente Obama para que se convierta en ley. La legislación se introdujo en el Congreso por el Representante Lois Capps (California) y el senador Sherrod Brown (Ohio). El objetivo del proyecto es acelerar la investigación para desarrollar nuevos tratamientos y terapias para enfermedades pediátricas, con especial énfasis en las enfermedades raras y genéticas.

NPRNA permite a los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para crear hasta 20 Consorcio Nacional de Investigación Pediátrica en los Estados Unidos. Cada consorcio operará en un "hub and spoke" estructura - un centro de investigación académica central de coordinación y el trabajo clínico de los sitios satélite. La intención de este tipo de estructura es fomentar la colaboración y el intercambio de información entre investigadores, médicos, e instituciones académicas con el objetivo de éxito. Otras características de NPRNA, de acuerdo con el senador Brown resumen de la legislación :

• "Se harán donaciones a los 5 años, con posibles prórrogas de 5 años sobre la base de evaluaciones de un panel de revisión por pares y el Director

• Consorcios será seleccionado a través de un proceso de revisión competitivo, y los organismos o instituciones públicas o privadas sin fines de lucro será todo ser elegibles para solicitar

• En algunos lugares del consorcio se centrarán principalmente en enfermedades pediátricas raras, garantizando la atención muy necesaria a las enfermedades pediátricas raras ".

http://orphandruganaut.wordpress.com/2013/11/18/rare-diseases-us-pediatric-biomedical-research-legislation/

GENT

Gentium Receives EMA Orphan Drug Designation for Defibrotide for the Prevent.

La seguiré hoy por si da entrada para corto.

Orphan Drugs: Bayer Receives FDA Approval
http://orphandruganaut.wordpress.com/2013/11/22/orphan-drugs-bayer-receives-fda-approval/

The FDA announces November 22 that orphan drug Nexavar (Sorafenib) receives approval for the treatment of patients with late-stage (metastatic) differentiated thyroid cancer. Nexavar is co-marketed by Bayer HealthCare Pharmaceuticals and Onyx
Obs.En esta caso la FDA le ha dado el aprobado a Nexavar y por tanto autorizacion de comercializacion y uso humano pero en otros caso la simple aceptacion de inclusion en el catalogo de OD ha demostrado que no avala para nada a la Pharma como recientemente hemo visto los casos de Zalicus, DCTH y MSTX que posterior a la ODDD se ha hunido la cotizacion y en el caso de ZLCS todo indica que se ira a la bancarrota pero peor sucedio con Kv Pharmaceutical que despues de su FDA Aproved (02/2011) para el uso de Makena en la prevencion del parto prematuro, la cotizacion subio de 2.40 a 13.00 en 15 sesiones pero errores en la comercializacion y precio por parte de su directica llevaron a KV a la bancarrota y a la posterior cancelacion de los 60mm de accciones.(09/2013)
Conclusion.Que no basta el ODDD ni el paso siguiera el OD-FDA Approved , es muy importante posteriormente la politica de comercializacion, de precios y los acuerdos con las Insurance Compnay para su cobertura asi como de parte de NHS , Medicare y Medicaid, su aceptacion en otros paises para asegurar la penetracion de mercado y el exito del costoso y largo proyecto desde que se inician los estudios pre-clinicos, o Fase I y II, luego la F-III o fase clinica.